Das fünfzigste Jubiläumstreffen der European Society for Blood and Marrow Transplantation (EBMT) fand vom 14.-17. April 2024 in Glasgow statt und stellte eine Plattform für den Austausch über Fortschritte in der Transplantationsmedizin und Zelltherapie dar. Ein besonderes Highlight dieses Jahr war die Würdigung der Forschungsarbeit aus der Abteilung für Stammzelltransplantation und Immunologie der Klinik für Kinder- und Jugendmedizin am Universitätsklinikum Frankfurt, gemeinsam mit anderen europäischen Partnern. Unter der Leitung von Prof. Dr. Peter Bader, stellvertretender Direktor der Klinik für Kinder- und Jugendmedizin, entstand die Studie „Effective treatment of post-transplant relapse in young patients with ALL: post approval real world experience of treatment with Tisagenlecleucel“. Die Studie untersucht, wieso Erkrankte mit frühen Rückfällen (weniger als sechs Monate nach Stammzelltransplantation) eine deutlich reduzierte Überlebensrate aufweisen. Hierfür untersucht das Team der Klinik für Kinder- und Jugendmedizin die Wirksamkeit von Tisagenlecleucel, einer individuell für den Patienten hergestellten Chimären Antigen-Rezeptor-T-Zelltherapie (CAR-T), in der Behandlung von Rezidiven der Hochrisiko-Leukämie (ALL) nach Stammzelltransplantation. Die retrospektive Studie, welche die Daten von 210 Patientinnen und Patienten aus 28 europäischen Zentren zusammenführt, stellt eine der umfangreichsten Datenerhebungen von Patientendaten dar. Dr. Laura Moser, Ärztin der Klinik für Kinder- und Jugendmedizin und Teil des Studienteams, präsentierte die Daten im renommierten Presidential Symposium des EBMT. Für ihre Darstellung der Ergebnisse erhielt Laura Moser, die von 2020-2024 als Clinician Scientist im Else Kröner-Forschungskolleg Frankfurt gefördert wurde, den „Best Young Abstract Award".
Die Analyse zeigt auf, wie die Krankheitslast vor der Therapie und der Zeitpunkt des Rückfalls maßgeblich die Prognose beeinflussen, um Rückschlüsse ziehen zu können, weshalb Erkrankte mit frühen Rückfällen eine reduzierte Überlebensrate aufweisen. Ein möglicher Grund dafür ist in der kompromittierten Qualität und Anzahl von T-Zellen von Patientinnen und Patienten nach Stammzell-transplantation zu sehen. Kurz nach einer Stammzelltransplantation weisen patienteneigene Zellen, welche als Ausgangsmaterial zur Herstellung des CAR-T-Zellproduktes dienen, ein nicht voll funktionsfähiges Repertoire, Phänotyp und Teilungsfähigkeit auf. Um die Auswirkun-gen der Zellqualität zum Zeitpunkt der CAR-T-Zell-Herstellung weiter zu untersuchen, läuft seit Oktober 2022 eine prospektive, multizentrische Studie im Labor für Stammzelltransplantation und Immuntherapie der Klinik für Kinder- und Jugendmedizin. Die Ergebnisse aus dieser wertvollen Studie können die Entwicklung zukünftiger, gezielter Behandlungsansätze wesentlich voranbringen und maßgeschneiderte Therapien für diese sonst schwer behandelbare Patientengruppe ermöglichen.
Die beim EBMT Meeting vorgestellte Datenanalyse wurde erst durch die grenzüber-schreitende Kooperation von Pädiatern und Internistinnen in ganz Europa ermöglicht. Martin Hutter, der als Statistiker am Schwerpunkt Stammzelltransplantation und Immunologie der Klinik für Kinder- und Jugendmedizin tätig ist, führte eine ausführliche Auswertung der seit 2018 behandelten Kinder, Jugendlichen und jungen Erwachsenen durch.
Die Ehrung des Projektes unterstreicht nicht nur dessen wissenschaftliche Tragweite, sondern hebt vor allem die außergewöhnliche internationale Zusammenarbeit und das Engagement für klinische Forschung hervor, die diese Erkenntnisse ermöglichten.
Weitere Informationen: Prof. Dr. Peter Bader, p.bader@em.uni-frankfurt.de.
