Stephanie Laszig

Trisomie 21 ist eine bekannte Prädisposition für Leukämie im Kindesalter. Hierdurch können Neugeborene eine transitorisch abnormale Myelopoese (TAM) aufweisen, die durch weitere Faktoren zu einer Myeloischen Leukämie bei Kindern im Altern von 1-4 Jahren führen kann. Für diese Patientinnen und Patienten erforschen wir neue Therapieansätze, um das Überleben zu verbessern. Ein Ansatz ist der Einsatz von CAR-T-Zelltherapien, die bereits bei anderen Leukämieformen sehr gute Ergebnisse gezeigt hat. Hierzu untersuchen wir unter Einsatz von Next-Generation Sequencening in Proben von ML-DS Patienten und deren Vorstufen mögliche Zielrezeptoren, die zur Generierung spezifischer CAR-T-Zellen eingesetzt werden können. Ein vielversprechendes Zielmolekül unserer Screens ist der Oberflächenmarker PRAME, den wir nun als therapeutisches Ziel evaluieren.